Синдром
прогерии Хатчинсона-Гилфорда обычно вызывается заменой гуанин-цитозиновой пары на аденин-тиминовую в гене
LMNA, кодирующем ядерный ламин A. Эта мутация вызывает неправильный сплайсинг РНК, из-а которого производится прогерин — токсичный белок, вызывающий быстрое старение и сокращающий продолжительность жизни детей с прогерией примерно до 14 лет. В этой статье ученые описывают результаты использования редакторов адениновых оснований (ABE) — белков, заменяющих аденин-тиминовую пару на гуанин-цитозиновую для «исправления» ДНК в культуре клеток, взятых от ребенка с прогерией. ABE, доставленные в клетки при помощи лентивирусов, исправляли повреждение ДНК в 90% случаев, а их однократные инъекции продлевали жизнь трансгенным мышам с прогерией, —
In vivo base editing rescues Hutchinson—Gilford progeria syndrome in mice